NICE po raz pierwszy zaleciło innowacyjną metodę leczenia, która może pomóc dzieciom, niemowlętom i młodzieży poddawanych leczeniu raka uniknąć utraty słuchu.
Cisplatyna to silny lek chemioterapeutyczny, szeroko stosowany w leczeniu wielu rodzajów nowotworów wieku dziecięcego. Z czasem cisplatyna może gromadzić się w uchu wewnętrznym, powodując stan zapalny i uszkodzenia znane jako ototoksyczność, która jest jedną z przyczyn utraty słuchu.
W ostatecznym projekcie zaleceń zalecono stosowanie bezwodnego tiosiarczanu sodu, znanego również jako Pedmarqsi i produkowanego przez firmę Norgine, w celu zapobiegania utracie słuchu wywołanej chemioterapią cisplatyną u dzieci w wieku od 1 miesiąca do 17 lat z nowotworami litymi, które nie rozprzestrzeniły się na inne części ciała.
U około 60% dzieci leczonych cisplatyną rozwinie się trwała utrata słuchu. W latach 2022–2023 w Anglii zdiagnozowano 283 nowe przypadki ototoksycznej utraty słuchu u dzieci poniżej 18. roku życia.
Lek, podawany w formie wlewu przez pielęgniarkę lub lekarza, działa poprzez wiązanie się z cisplatyną, która nie została wchłonięta przez komórki, i blokowanie jej działania, zapobiegając w ten sposób uszkodzeniu komórek narządu słuchu. Zastosowanie bezwodnego tiosiarczanu sodu nie wpływa na skuteczność chemioterapii cisplatyną.
Szacuje się, że w pierwszym roku obowiązywania zaleceń dotyczących stosowania bezwodnego tiosiarczanu sodu około 60 milionów dzieci i młodzieży w Anglii będzie uprawnionych do otrzymywania tego leku.
Utrata słuchu spowodowana leczeniem raka może mieć druzgocący wpływ na dzieci i ich rodziny, dlatego cieszymy się, że możemy polecić tę innowacyjną opcję leczenia.
To pierwszy lek o udowodnionej skuteczności w zapobieganiu utracie słuchu i łagodzeniu jej skutków. Będzie on miał ogromny wpływ na życie dzieci i młodzieży.
Helen kontynuowała: „Nasza rekomendacja tej innowacyjnej metody leczenia pokazuje, że NICE stara się skupić na tym, co najważniejsze: szybkim zapewnieniu pacjentom najlepszej opieki i zagwarantowaniu podatnikom dobrego stosunku jakości do ceny”.
Dane z dwóch badań klinicznych wykazały, że leczenie prawie o połowę zmniejszyło częstość utraty słuchu u dzieci otrzymujących chemioterapię cisplatyną. W jednym badaniu klinicznym stwierdzono, że u dzieci otrzymujących chemioterapię cisplatyną, a następnie bezwodny tiosiarczan sodu, odsetek utraty słuchu wyniósł 32,7%, w porównaniu z 63% u dzieci otrzymujących wyłącznie chemioterapię cisplatyną.
W innym badaniu stwierdzono, że u 56,4% dzieci otrzymujących samą cisplatynę wystąpiła utrata słuchu, podczas gdy odsetek ten wyniósł 28,6% w przypadku dzieci otrzymujących cisplatynę z następowym podaniem bezwodnego tiosiarczanu sodu.
Badania wykazały również, że jeśli u dzieci wystąpiła utrata słuchu, była ona na ogół mniej poważna w przypadku tych, które stosowały bezwodny tiosiarczan sodu.
Rodzice poinformowali niezależną komisję NICE, że jeśli w wyniku chemioterapii cisplatyną wystąpi utrata słuchu, może to mieć wpływ na rozwój mowy i języka, a także na funkcjonowanie w szkole i w domu.
Z przyjemnością informujemy, że ten przełomowy lek będzie stosowany u młodych pacjentów poddawanych leczeniu onkologicznemu w celu zapobiegania utracie słuchu będącej skutkiem ubocznym chemioterapii cisplatyną.
Ralph kontynuował: „Z niecierpliwością czekamy na pojawienie się tego leku w szpitalach w całym kraju i mamy nadzieję, że wszystkie dzieci, które mogłyby z niego skorzystać, wkrótce uzyskają dostęp do tej ratującej życie terapii. Jesteśmy wdzięczni naszym darczyńcom za ich wkład, który umożliwił RNID dostarczenie NICE ważnych pomysłów i dowodów, które pomogą w zapewnieniu powszechnej dostępności tego leku w Wielkiej Brytanii. To pierwszy raz, gdy lek został opracowany specjalnie w celu zapobiegania utracie słuchu i jest rekomendowany do stosowania w ramach NHS. To ważny kamień milowy, który da osobom inwestującym w leki na utratę słuchu i rozwijającym je, pewność, że mogą skutecznie wprowadzić lek na rynek”.
Leczenie będzie dostępne w ramach NHS w Anglii w ciągu trzech miesięcy od opublikowania ostatecznych wytycznych NICE.
Firma zawarła poufną umowę handlową na dostawy bezwodnego tiosiarczanu sodu do Narodowej Służby Zdrowia po obniżonej cenie.